Das Forschungsteam untersuchte die Auswirkungen der Verabreichung allogener, aus der Nabelschnur stammender mesenchymaler Stromazellen (MSC-UC), die aus einem am University College of London hergestellten Zellbestand gewonnen und als einzelne intravenöse Verabreichung an acht Patienten verabreicht wurden, die an schwerem SLE litten und refraktär waren auf vorherige konventionelle immunsuppressive Behandlungen.
Der primäre Endpunkt war die Rate schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs; Grad ≥ 3) während der ersten zehn Tage nach der MSC-UC-Infusion. Eine einzelne Infusion allogener MSCs erwies sich bei allen acht Studienpatienten als sicher, und während des Beobachtungszeitraums wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.
« Die beobachteten klinischen Ergebnisse haben bei bestimmten Patienten kurzfristig zu dauerhaften Remissionen und klinischen Vorteilen geführt. Diese Daten deuten darauf hin, dass diese therapeutische Innovation einen frühen Effekt auf die Stabilisierung der Krankheit haben kann, der wahrscheinlich mindestens ein Jahr nach der Injektion anhält.. » bemerkt Professor Dominique Farge, Professor an der Universität Paris Cité und Leiter der Abteilung für Innere Medizin des CRMR MATHEC, Autoimmunerkrankungen und Zelltherapie am AP-HP-Krankenhaus Saint-Louis.
« Diese Studie trägt auch dazu bei, die Wirkmechanismen dieser neuen Therapien besser zu verstehen und damit Begleittests zu definieren, die eine bessere Auswahl und Überwachung von Patienten ermöglichen, die wahrscheinlich darauf ansprechen. » fügt Professor Karin Tarte hinzu, Direktorin des Labors für immunologische Überwachung innovativer Therapeutika (SITI) am Universitätskrankenhaus Rennes, EFS Bretagne und Direktorin von UMR U1236 Inserm, Universität Rennes.
« Diese ermutigenden ersten Ergebnisse ebnen den Weg für weitere randomisierte kontrollierte Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit wiederholter Injektionen allogener MSCs aus verschiedenen Gewebequellen bei schweren Autoimmunerkrankungen in Frankreich und international.. », schließt Professor Dominique Farge.
