Es handelt sich um eine seltene, symbolische Krankheit Telethon, dessen 38. Ausgabe ab diesem Freitag stattfindet : Duchenne-Muskeldystrophie. Im Jahr 1958 war sie die Gründerin der AFM, des Vereins, der Wohltätigkeitsveranstaltungen zur Finanzierung der Erforschung genetischer Krankheiten organisiert. Bislang als unheilbar galten, haben Forscher eine vielversprechende Behandlung zur Bekämpfung dieser Krankheit entwickelt, die Muskeln zerstört und von der in Frankreich jeder 3.000 Junge betroffen ist.
Fünf Kinder im Alter von 6 bis 10 Jahren profitierten von einem bahnbrechenden Medikament, das ihnen den Wiederaufbau von Muskeln ohne nennenswerte Nebenwirkungen ermöglichte. „Das Wort „unmöglich“ existiert mit diesem Fortschritt, diesem außergewöhnlichen Durchbruch nicht mehr“, freut sich Laurence Tiennot-Herment, Präsident der Französischen Vereinigung gegen Myopathien (AFM), Gast von Ma France auf France Bleu diesen Freitag.
„Wir sagen uns, das ist es, es funktioniert!“
Der 8-jährige Sacha konnte im Rahmen einer klinischen Studie von dieser Behandlung profitieren. „Wenn wir sehen, wie Sacha eine Stufe nach der anderen diese Treppe hinaufsteigt, sind das Momente großer Freude.“ sagt der Präsident der AFM, während „Bei der Duchenne-Muskeldystrophie neigen wir dazu, Kinder zu sehen, die sich an den Stangen festklammern.“ „Wir sagen uns, das ist es, es funktioniert!“ sie gesteht, während sie erkennt, dass „Bei einigen Patienten funktioniert es.“ Von nun an, „Die Herausforderung des Telethons besteht in der Validierung [le traitement] auf viele weitere Kinder. Dieses Ziel gilt als gegeben „Ein Wettlauf gegen die Zeit“ von Laurence Tiennot-Herment, „Aber wir gewinnen es“.
Die Behandlung wird auf zwei medizinischen Kongressen vorgestellt und verabreicht im ersten Quartal 2025 an rund sechzig Kinder in Frankreich, den Vereinigten Staaten und dem Vereinigten Königreich, mit dem Ziel der Kommerzialisierung im „2027-2028“, so die AFM. „Ein Sieg über eine Krankheit ist ein Sieg für viele andere“versichert Laurence Tiennot-Herment. Wenn die Wirksamkeit der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bestätigt ist, „Es ist ein großer Durchbruch für eine Reihe von Krankheiten, die die gleichen Mechanismen haben wie die Duchenne-Muskeldystrophie. Es ist ein Schneeballeffekt.“ Daran erinnert auch der Präsident der AFM 95 % der seltenen Krankheiten habe noch keine Behandlung.
Mathieu Génon / OKO
Der Telethon „kommt allen zugute“
Zu France Bleu erinnert Laurence Tiennot-Herment daran, dass der Telethon davon profitieren kann „an alle“. Diese Fortschritte bei seltenen Krankheiten „Öffnen Sie den Weg für häufige Krankheiten“erklärt sie. Insbesondere nimmt sie das Beispiel von „Alle Innovationen zu seltenen Netzhauterkrankungen“ WHO „Erlauben Sie, dass Versuche mit innovativen Therapien für die altersbedingte Makuladegeneration durchgeführt werden, von der 20 % der Bevölkerung betroffen sind.“ Der Präsident der AFM bestätigt, dass sich der Telethon weiterentwickelt hat: „Anfangs war es der Kampf gegen die Duchenne-Muskeldystrophie, dann der Kampf gegen die Muskeldystrophie, der Kampf gegen 7.000 seltene Krankheiten und heute geht es jeden an.
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