Novartis AG präsentierte Ergebnisse aus der 6-monatigen Doppelblindphase der Phase-III-Studie APPEAR-C3G zu Fabhalta (Iptacopan) auf der neuesten Sitzung zu klinischen Studien des Kongresses der European Renal Association (ERA). Patienten, die zusätzlich zur unterstützenden Behandlung mit Fabhalta behandelt wurden, erreichten eine Reduzierung der Proteinurie um 35,1 % (p = 0,0014) (gemessen anhand des 24-Stunden-Protein-Kreatinin-Verhältnisses im Urin). [UPCR’]) nach 6 Monaten im Vergleich zu Placebo zusätzlich zur unterstützenden Pflege1. Fabhalta ist ein oraler alternativer Komplementweg-Faktor-B-Inhibitor, der an erwachsenen Patienten mit C3-Glomerulopathie (C3G)1-3 untersucht wurde. Zulassungsanträge, insbesondere bei der FDA und der EMA, für die C3G-Indikation bei Erwachsenen sind für die zweite Hälfte des Jahres 2024 geplant.
Die APPEAR-C3 G-Studie wird mit einem weiteren sechsmonatigen offenen Zeitraum nach der sechsmonatigen Doppelblindphase fortgesetzt, in der alle Patienten Fabhalta erhalten, einschließlich derjenigen, die zuvor ein Placebo erhalten haben. Diese Daten werden auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung vorgestellt, sobald sie verfügbar sind. Auf der ERA wird Novartis außerdem neue Daten zu seinem gesamten Portfolio an seltenen Krankheiten präsentieren, darunter Ergebnisse für das Prüfpräparat Atrasentan bei IgA-Nephropathie (IgAN) aus der 36-wöchigen Zwischenanalyse der Phase-III-Studie ALIGN sowie zusätzliche Daten zu Fabhalta in IgA-Nephropathie aus der 9-monatigen Zwischenanalyse der Phase-III-Studie APPLAUSE-IgAN, langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten, 33-monatige Laufzeit für Fabhalta in C3G aus der Phase-II-Verlängerungsstudie, einjährige Phase-I/II-Daten für die Untersuchung Zigakibart bei IgAN und Daten aus realen Studien zu C3G und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)16-19.
Fabhalta wurde im Dezember 2023 von der FDA und im Mai 2024 von der EMA für die Behandlung von Erwachsenen mit einer seltenen Bluterkrankung, der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), zugelassen21,22. C3G ist eine äußerst seltene fortschreitende Nierenerkrankung, die zunächst bei Kindern und jungen Erwachsenen auftritt4-6,23. Jedes Jahr wird bei etwa 1 bis 2 Menschen pro Million weltweit neu C3G diagnostiziert, eine Form der membranoproliferativen Glomerulonephritis (MPGN).
Im Fall von C3G führt eine Hyperaktivierung des alternativen Komplementwegs – Teil des Immunsystems – zur Bildung von C3-Proteinablagerungen in den Nierenglomeruli (einem Netzwerk von Blutgefäßen, die Abfallstoffe filtern und überschüssige Blutflüssigkeiten entfernen)4,7,23 -25.
Dies löst Entzündungen und glomeruläre Schäden aus, die zu Proteinurie (Protein im Urin), Hämaturie (Blut im Urin) und einer verminderten Nierenfunktion führen4,7,23-25. Ungefähr 50 % der Patienten mit C3G entwickeln innerhalb von 10 Jahren nach der Diagnose ein Nierenversagen und müssen dann auf Dialyse und/oder Nierentransplantation zurückgreifen6,7, und bei mehr als 55 % der Patienten mit C3G kommt es nach der Transplantation zu einem erneuten Auftreten der Krankheit26-29.
 bei C3-Glomerulopathie (C3G)){kind=link}