Zusätzliche Ergebnisse von Garetosmab bei FOP
Im Vergleich zu einem Placebo würde Garetosmab nicht nur die Häufigkeit von Anfällen der Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), sondern auch deren Schweregrad, ihre mittlere Dauer (15 gegenüber 48 Tage) und den Bedarf an Kortikosteroiden (40 % gegenüber 58 %) nachhaltig reduzieren. Diese Ergebnisse stammen aus einer neuen Analyse der Daten der Lumina-1-Studie, die veröffentlicht wurde, während die Bewertung von Garetosmab insbesondere in Frankreich mit der Phase-III-Studie Optima, deren Rekrutierung abgeschlossen wurde, fortgesetzt wird. Zur Erinnerung: Dieser Arzneimittelkandidat blockiert die Aktivin-A-Signalwege, die bei FOP abnormal aktiviert sind.
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– Weitere Behandlungsmöglichkeiten für FOP
Subkutane Efgartigimod-Injektion im Vergleich zur Infusion
An der Adapt-SC-Studie nahmen 110 Erwachsene mit einer generalisierten Form der autoimmunen Myasthenia gravis teil. Sie erhielten Efgartigimod (Vyvgart®) entweder durch Injektion unter die Haut oder durch intravenöse Infusion, einmal pro Woche für einen Monat. Die Wirkung der subkutanen Verabreichung erwies sich im Hinblick auf das Hauptkriterium der Studie, die Verringerung des Antikörperspiegels (IgG) im Blut, als nicht schlechter als die Wirkung der intravenösen Verabreichung. Die beiden Verabreichungswege hatten auch eine ähnliche Wirksamkeit auf die Manifestationen der Krankheit (insbesondere den MG-ADL-Score). Die gleichzeitig veröffentlichten vorläufigen Ergebnisse der Erweiterung dieser Studie mit dem Namen Adapt-SC+ stützen diese Ergebnisse.
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Thiamin, ein Nahrungsergänzungsmittel, das bei CMT untersucht werden soll
Thiamin oder Vitamin B1 trägt zur ordnungsgemäßen Funktion des Nervensystems bei und seine Verabreichung könnte positive Auswirkungen bei neurologischen Erkrankungen wie der Parkinson-Krankheit oder der Friedreich-Ataxie haben. Eine Pilotstudie an 15 Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit zeigte, dass die tägliche orale Einnahme die Handkraft verbessert und bestimmte physiologische Parameter (Nervenleitungsgeschwindigkeiten) wiederherstellt. Wenn diese vorläufigen Ergebnisse vielversprechend erscheinen, müssen sie durch eine große klinische Studie bestätigt werden.
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