Ende Oktober verweigerte die HAS den „frühzeitigen“ Zugang zu Biogens Qalsody, was auf eine seltene genetische Form der Pathologie hindeutete, was den Zorn der Patienten hervorrief.
Am 25. Oktober wirkte die Stellungnahme der Hohen Gesundheitsbehörde (HAS) wie eine kalte Dusche für Patienten, die an einer seltenen Form der Charcot-Krankheit leiden: Sie hatte den von ihnen beantragten Zugang zu dem Medikament Qalsody angeblich „vorzeitig“ verweigert das Biogen-Labor. Dieses Verfahren ermöglicht Patienten in einer therapeutischen Sackgasse die Erstattung eines vermeintlich innovativen Arzneimittels, auch wenn laufende Studien dessen Nutzen noch nicht vollständig nachgewiesen haben, teilweise sogar vor der Marktzulassung oder der Erstattung im Rahmen des Gewohnheitsrechts. Die Verabreichung dieser Medikamente erfolgt derzeit im Rahmen des „compassionate“ access und auf Kosten des Labors. Die Behandlung besteht aus einer monatlichen Injektion in die Wirbelsäule, ähnlich einer Lumbalpunktion, und kostet schätzungsweise 30.000 Euro pro Monat.
Qalsody, basierend auf dem Tofersen-Molekül, zielt darauf ab, das Fortschreiten der Charcot-Krankheit, auch Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) genannt, zu verlangsamen, einer neurodegenerativen Pathologie, die sich in einer fortschreitenden Muskelparalyse aufgrund der Degeneration von Motoneuronen, den Zellen, die die Muskelkontraktion steuern, äußert. Die bisher unheilbare Erkrankung hat dramatische Folgen: Die Lebenserwartung beträgt durchschnittlich drei bis vier Jahre nach Auftreten der Symptome – obwohl 10 % der Patienten länger als zehn Jahre leben. Qalsody zielt nur auf Patienten mit einer bestimmten genetischen Form ab und stellt nur einen kleinen Prozentsatz der Patienten dar. Nämlich Patienten, die eine Mutation im SOD1-Gen tragen (etwa 1 % der ALS-Fälle).
Von den Gesundheitsbehörden der USA und der EU zugelassen
Tofersen wurde in den letzten Monaten von den Gesundheitsbehörden der USA und der Europäischen Union (EU) zugelassen, eine sehr seltene Nachricht für diese Krankheit, für die es fast keine Behandlung gibt. Die französische HAS folgte diesem Beispiel jedoch nicht, da der Nutzen des Arzneimittels angesichts der von Biogen durchgeführten Studie ungewiss war. Diese Entscheidung erregte den Zorn des wichtigsten französischen Verbandes, der die Krankheit bekämpft, der Association for Research on Amyotrophic Lateralsklerose (ARSLA), und beschrieb sie als „Grausam und inakzeptabel“indem er den Präsidenten der Republik, Emmanuel Macron, aufforderte.
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Angesichts des Aufschreis veröffentlichte die HAS an diesem Freitag, dem 8. November, ein „Update“, um ihre Entscheidung zu erläutern. Um validiert zu werden, muss das „Early Access“-System vier Bedingungen erfüllen, erinnert sie sich: Das Arzneimittel muss zur Behandlung einer schweren, seltenen oder behindernden Krankheit bestimmt sein; es gibt noch keine geeignete Behandlung; die Durchführung der Behandlung darf nicht verzögert werden; Es wird davon ausgegangen, dass das Arzneimittel innovativ ist, insbesondere im Hinblick auf einen möglichen klinisch relevanten Vergleichspräparat.
Eine Studie, die nicht überzeugt
Oder, si „Die ersten beiden Kriterien wurden validiert“so die HAS weiter, ließen die vom Biogen-Labor bereitgestellten Daten zu den beiden anderen Kriterien dies nicht zu „ein positives Fazit ziehen“. „Tatsächlich zeigten die Ergebnisse der Hauptanalyse der klinischen Phase-III-Studie keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen Tofersen und Placebo im klinischen Zustand der Patienten nach 28-wöchiger Behandlung.“. „Außerdem waren die Daten aus der Biogen-Laborstudie nicht ausreichend belastbar hinsichtlich einer möglichen günstigen Entwicklung eines biologischen Markers (Neurofilament-Dosierung)“fügt die Gesundheitsbehörde hinzu. „HAS ist sich der Probleme und Erwartungen bewusst und bedauert, keine schlüssigen Daten zu haben.“und lädt das Biogen-Labor ein „solche Daten bereitzustellen“.
«Bisher zeigten die veröffentlichten Ergebnisse nicht die gewünschte positive Wirkung dieses Medikaments, was aber an der Art und Weise liegen könnte, wie die Studie aufgebaut war», erklärte zu Figaro Séverine Boillée, Forschungsdirektorin bei Inserm und Forscherin am Brain Institute, zum Zeitpunkt der Veröffentlichung der Studie im September 2022.
Ein signifikanter Effekt, wenn man es sehr früh einnimmt?
HAS erinnert daran „Die Bewertung des Arzneimittels Qalody wird derzeit im Rahmen eines anderen Verfahrens fortgesetzt, wobei das Biogen-Labor ebenfalls eine Erstattung nach allgemeinem Recht beantragt hat.“und deutet an, dass man bereit sei, die Gespräche mit dem Labor in den kommenden Wochen fortzusetzen. „Dieses Verfahren wird den HAS-Transparenzausschuss dazu veranlassen, eine neue Stellungnahme abzugeben.“Darauf folgt eine Entscheidung des Gesundheitsministeriums über die mögliche Erstattung von Qalsody wie für jedes andere Arzneimittel.
Experten auf diesem Gebiet sind sich einig, dass Tofersen eine erhebliche Wirkung haben könnte, wenn es sehr früh eingenommen wird. „Das ultimative Ziel wäre es, Menschen, die dieses mutierte Gen tragen, zu behandeln, bevor sie die Krankheit entwickeln.», fuhr 2022 die Wissenschaftlerin Séverine Boillée fort.
