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Das kleine Mädchen kann jetzt auf leise Geräusche wie Flüstern reagieren, was seit seiner Geburt nicht der Fall war.
WISSENSCHAFT – Ein vielversprechender erster Schritt. Ein gehörlos geborenes kleines britisches Mädchen entdeckte, was es bedeutet zu hören, nachdem sie den Erfolg der Gentherapie im Rahmen einer weltweiten Studie verfolgen konnte, die an diesem Donnerstag, dem 9. Mai, vom britischen öffentlichen Gesundheitsdienst (NHS) begrüßt wurde .
Opal Sandy war der erste britische Patient und das jüngste Kind, das diese Art der Behandlung erhielt. Die Ergebnisse wurden auch als beschrieben „spektakulär“ durch seinen Direktor. Sie sind gerade besser als ich erwartet hatte“sagte Professor Manohar Bance vom Cambridge University Hospital und Chefforscher der CHORD-Studie, die im Mai 2023 begann.
Innerhalb von vier Wochen nach der Operation, einer Injektion in die Cochlea (Teil des Innenohrs) unter Vollnarkose, begann Opal auf Geräusche zu reagieren. Und nach 24 Wochen war sein Gehör für leise Geräusche wie Flüstern fast normal.
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Dieses kleine Mädchen wurde mit einer genetischen Erkrankung geboren, der auditorischen Neuropathie, die durch eine Störung der Nervensignale vom Innenohr zum Gehirn verursacht wird. Mittlerweile 18 Monate alt, reagiert das kleine Mädchen auf die Stimmen ihrer Eltern und kann Wörter sagen wie: ” Papa “ Oder ” Auf Wiedersehen “.
Ein großer Durchbruch für Menschen, die aufgrund einer Anomalie in einem Gen taub sind, das Otoferin produziert, ein Protein, das Haarzellen im Innenohr für die Kommunikation mit dem Hörnerv benötigen. In Großbritannien, Deutschland, Frankreich, Spanien und Italien sind rund 20.000 Menschen von dieser Anomalie betroffen. „Wir hoffen, dass dies der Beginn einer neuen Ära für Gentherapien für das Innenohr und viele Arten von Hörverlust ist.“fügte der britische Forscher hinzu.
Vielversprechende Fälle in den USA und China
„Als Opal uns ohne Hilfe in die Hände klatschen hörte, war es unglaublich“konnte seine Mutter Jo Sandy aussagen. „Wir waren so glücklich, als das klinische Team nach 24 Wochen bestätigte, dass sein Gehör auch leisere Geräusche und Sprache wahrnahm.“Sie hat hinzugefügt.
Positiv ist, dass dieser erste globale Versuch für andere ähnliche Studien genutzt werden kann, die in den Vereinigten Staaten, Europa und China laufen oder bald beginnen und von denen einige bereits positive Ergebnisse vorgelegt haben.
Anfang dieses Jahres gab das Kinderkrankenhaus von Philadelphia bekannt, dass ein 11-jähriger Junge „völlig taub geboren“ gehört „Zum ersten Mal in seinem Leben“ nach Gentherapie. Vier Monate nach der Operation hat das Kind nur noch einen leichten bis mittelschweren Hörverlust.
Darüber hinaus wurde eine Studie veröffentlicht, die Anfang des Jahres im Medical Journal veröffentlicht wurde Die Lanzette ergab, dass eine ähnliche Behandlung, die in China sechs gehörlosen Kindern verabreicht wurde, fünf von ihnen ihr Gehör wiedererlangen ließ.
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