Opal Sandy sei der erste Patient, der im Rahmen einer globalen Gentherapie-Studie behandelt werde, erklärte der NHS, der britische öffentliche Gesundheitsdienst, in einer am Donnerstag, dem 9. Mai, veröffentlichten Pressemitteilung.
Sie ist die erste britische Patientin und das jüngste Kind, das diese Art der Behandlung erhält.
Das kleine Mädchen wurde mit einer genetischen Erkrankung geboren, der auditorischen Neuropathie, die durch eine Störung der Nervensignale vom Innenohr zum Gehirn verursacht wird.
Rund 20.000 Menschen im Vereinigten Königreich, in Deutschland, Frankreich, Spanien und Italien sind aufgrund eines Defekts in einem Gen taub, das Otoferin produziert, ein Protein, das Haarzellen im Innenohr für die Kommunikation mit dem Hörnerv benötigen.
Innerhalb von vier Wochen nach der Operation, einer Injektion in die Cochlea unter Vollnarkose, reagierte Opal auf Geräusche. Nach 24 Wochen war sein Gehör für leise Geräusche wie Flüstern fast normal.
Mit 18 Monaten konnte das kleine Mädchen ihre Eltern hören
Mittlerweile 18 Monate alt, reagiert das kleine Mädchen auf die Stimmen ihrer Eltern und kann Wörter sagen wie: “Papa” Oder “Auf Wiedersehen”.
„Als Opal uns in die Hände klatschen hörte, war es unglaublich“ sagte seine Mutter Jo Sandy aus. „Wir waren so glücklich, als das klinische Team nach 24 Wochen bestätigte, dass sein Gehör auch leisere Geräusche und Sprache wahrnahm.“ Sie hat hinzugefügt.
„Diese Ergebnisse sind spektakulär und besser als ich erwartet hatte“ sagte Professor Manohar Bance vom Cambridge University Hospital und Chefforscher der CHORD-Studie, die im Mai 2023 begann.
„Wir hoffen, dass dies der Beginn einer neuen Ära für Gentherapien für das Innenohr und viele Arten von Hörverlust ist.“ er fügte hinzu.
Weltweit laufen viele ähnliche Studien
Weitere ähnliche Studien sind in den USA, Europa und China im Gange oder stehen kurz davor, Anfang dieses Jahres zu beginnen, von denen einige erfolgreich waren.
Anfang dieses Jahres gab das Kinderkrankenhaus von Philadelphia bekannt, dass ein 11-jähriger Junge „völlig taub geboren“ gehört „Zum ersten Mal in seinem Leben“ Nach der Gentherapie und vier Monate nach der Operation hat das Kind nur einen leichten bis mittelschweren Hörverlust.
https://www.whatsupdoc-lemag.fr/article/sept-politiques-sadditionent-au-depistage-neonatal-partir-de-january
Eine Studie, die Anfang des Jahres im Medical Journal veröffentlicht wurde Die Lanzette ergab, dass eine ähnliche Behandlung, die in China sechs gehörlosen Kindern verabreicht wurde, fünf von ihnen ihr Gehör wiedererlangen ließ.
Mit AFP
