Die personalisierte Medizin ist vielversprechend, aber ihre Herausforderungen, einschließlich der Kosten, sind zahlreich

Unter personalisierter Medizin versteht man eine auf einen oder wenige Patienten zugeschnittene Behandlung mit lebensbedrohlichen Erkrankungen, zum Beispiel Krebs, der auf eine Chemotherapie nicht mehr anspricht, oder eine Infektion, die gegen mehrere Antibiotika resistent ist.

Obwohl die personalisierte Medizin vielversprechend ist, ist sie arbeitsintensiv und kostspielig, und die behördlichen Genehmigungs- und Erstattungsverfahren sind komplex. Dies liegt daran, dass die Entwicklung klinischer Studien durch die geringe Anzahl geeigneter Patienten begrenzt ist.

Anhand aktueller Beispiele der Therapie mit chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) bei wiederkehrenden Krebserkrankungen und der Phagentherapie bei antibiotikaresistenten bakteriellen Infektionen werden wir veranschaulichen, wie Kanadier von diesen Lösungen profitieren könnten. personalisiert.

Zu den Herausforderungen gehören die Gewährleistung eines gleichberechtigten Zugangs und die Festlegung, wer die Kosten für diese wichtigen medizinischen Fortschritte tragen soll.

CAR-T-Therapie bei rezidivierenden Krebserkrankungen nach Chemotherapie

Die CAR-T-Therapie wurde erstmals 2017 zugelassen. Bei dieser Behandlung werden die weißen Blutkörperchen des Patienten im Labor gesammelt und verändert, um den spezifischen Tumor besser zu identifizieren und zu zerstören. Anschließend werden die veränderten Zellen wieder dem Patienten injiziert, wo sie den Krebs angreifen.

Die CAR-T-Therapie ist für bestimmte Arten fortgeschrittener Leukämie oder Lymphome vielversprechend. Bei vielen Patienten kommt es nach der Behandlung zu einer Remission, bei manchen sogar zu einer langfristigen Genesung.

Beispielsweise wurde mit der ersten CAR-T-Therapie bereits eine Remission von mehr als 80 % drei Monate nach der Behandlung und 62 % zwei Jahre später erreicht. Emily Whitehead, die erste pädiatrische Patientin, die CAR-T-Zellen erhielt, hat zwölf Jahre nach ihrer Behandlung im Jahr 2012 immer noch keine Anzeichen von Krebs, als ihre Lebenserwartung vor der Therapie nur wenige Wochen betrug.

Phagentherapie für antibiotikaresistente Superbakterien

Eine weitere an den Patienten angepasste Behandlung basiert auf dem Einsatz von Phagen, diesen Viren, die Bakterien abtöten, für Mensch und Tier jedoch ungefährlich sind. Sie wurden vor mehr als einem Jahrhundert vom französisch-kanadischen Mikrobiologen Félix d’Hérelle entdeckt; Es wurde vor der Entdeckung von Antibiotika zur Behandlung von Infektionen eingesetzt.

Angesichts der weltweit steigenden Antibiotikaresistenzen greifen die Menschen erneut auf Phagen zurück, um ansonsten unbehandelbare „Superbug“-Infektionen zu behandeln.

Phagen sind wählerisch, daher ist es notwendig, sie mit Beutetieren in Verbindung zu bringen, die sie unter den Bakterien, die die Infektion verursachen, erkennen können. Im Allgemeinen werden mehrere Arten von Phagen in einem „Cocktail“ kombiniert, um das Risiko zu verringern, dass die Bakterien ihrer Entdeckung entgehen.

Im Jahr 2023 erwies sich der erste moderne kanadische Versuch einer Phagentherapie zur Behandlung einer arzneimittelresistenten Harnwegsinfektion als Erfolg. Durch diese Infektion hatte der Patient bereits eine Niere verloren, die mit Antibiotika allein nicht geheilt werden konnte.

In einem anderen aktuellen Beispiel wurde ein Mann, der an einer komplexen Infektion seiner künstlichen Hüfte litt, erfolgreich mit einer Phagentherapie behandelt.

Viele Probleme

Personalisierte Medizin ist teuer. Dies ist zum Teil auf die Komplexität zurückzuführen, die der Gestaltung angepasster Therapien innewohnt, sowie auf die mit der Individualisierung verbundenen Zwänge, die die Möglichkeit zur Erzielung von Skaleneffekten, die zu Kostensenkungen führen könnten, einschränken. Die Produktionsmethoden könnten bis zu einem gewissen Grad standardisiert werden, es wird jedoch immer patientenspezifische Besonderheiten geben.

Obwohl beispielsweise Phagen in der Natur reichlich vorhanden und leicht zu finden sind, erfordert die Zuordnung der richtigen Phagen zum Superkeim eines Patienten viel Zeit und Mühe. Nur wenige Hersteller sind in der Lage, in kürzester Zeit Phagencocktails in klinischer Qualität herzustellen, wenn herkömmliche Antibiotika-Behandlungen versagen.

Bei der CAR-T-Therapie müssen dem Patienten Zellen entnommen und so verändert werden, dass sie gezielt auf seinen spezifischen Tumor abzielen. Dieser Prozess erfordert eine strenge Qualitätskontrolle, fortgeschrittene Schulung und Ausrüstung, und eine einzelne Infusion kann mehr als 350.000 US-Dollar kosten. Die Kosten vor und nach der Behandlung können den tatsächlichen Preis auf über 1 Million US-Dollar belaufen. Dieser hohe Preis stellt eine starke Belastung für das Gesundheitssystem dar und stellt ein großes Hindernis für den Zugang zur Behandlung dar.

Neue Fertigungsmethoden

Um die mit der Produktion durch Dritte im Ausland verbundenen Kosten zu senken, haben kanadische Forscher damit begonnen, neue Methoden zur Herstellung von CAR-T-Therapien direkt an kanadischen akademischen Institutionen zu testen.

Der standardisierte Regulierungsansatz von Health Canada für Arzneimittel wurde für die Zulassung einer einzelnen Behandlung für viele Patienten entwickelt und basiert auf Daten aus großen klinischen Studien. Die personalisierte Medizin wiederum erfordert ein neues Modell, das es ermöglicht, individuelle Behandlungen für eine viel kleinere Gruppe oder sogar für eine einzelne Person zu genehmigen.

Therapien, die für kleine Patientengruppen bestimmt sind, können im Rahmen des neuen NOC-C-Verfahrens (Notice of Compliance with Conditions) von Health Canada bewertet werden, das es vielversprechenden Behandlungen ermöglicht, von einem bedingten Marktzugang zu profitieren. Eine vollständige Genehmigung zu einem späteren Zeitpunkt hängt von der Erhebung zusätzlicher klinischer Beweise ab.

Dieser Ansatz beschleunigt den Genehmigungsprozess, sodass Kanadier schneller auf Behandlungen für lebensbedrohliche oder schwächende Krankheiten zugreifen können. Um der Zunahme personalisierter Medikamente Rechnung zu tragen, könnten weitere Änderungen der Regulierungsprozesse erforderlich sein.

Das Beispiel Belgien

Eine andere Lösung für Kanada bestünde darin, dem Beispiel Belgiens zu folgen, das beschlossen hat, eine große Menge einzelner Phagen vorab zuzulassen, die dann für jeden Patienten ohne weitere regulatorische Formalitäten unterschiedlich kombiniert werden könnten. Belgien hat kürzlich Daten zu den ersten 100 Fällen veröffentlicht und meldet hohe Erfolgsquoten.

Die geringen Stichprobengrößen und die mangelnde Standardisierung der personalisierten Medizin können die Beurteilung ihrer gesundheitsökonomischen Auswirkungen erschweren, auf die sich Regierungen traditionell bei Zulassungs- und Erstattungsentscheidungen verlassen.

Kanada hat damit begonnen, Daten und reale Beweise aus klinischen Datenbanken in Fällen zu optimieren, in denen groß angelegte Studien nicht durchführbar sind. Zu diesen Informationen gehören Patienten- oder Gesundheitsversorgungsdaten, die bereits regelmäßig aus verschiedenen Quellen erfasst werden, darunter elektronische Gesundheitsakten oder digitale Gesundheitstechnologien.

Strategien zur Verbesserung des Zugangs

Bei der Sammlung und Integration von Informationen in unseren verschiedenen Gesundheitssystemen in den Provinzen müssen jedoch weiterhin Hindernisse überwunden werden. Die kanadische Regierung hat kürzlich 20 Millionen US-Dollar investiert, um die Sammlung und Nutzung realer Beweise für regulatorische Entscheidungen zu verbessern. Dies ist Teil einer Strategie zur Verbesserung des Zugangs zu Medikamenten für seltene Krankheiten – ein weiteres Beispiel dafür, dass die Zahl der Patienten zwar gering, die Auswirkungen jedoch gering sind der Krankheit sind von Bedeutung.

Auch neue Methoden zur Bewertung der Kostenwirksamkeit der personalisierten Medizin werden von entscheidender Bedeutung sein. Diese Methoden ermöglichen es, die Kosten einer Behandlung anhand der Prävalenz der Krankheit, der Genauigkeit diagnostischer Tests, ihrer Wirksamkeit, der Wahrscheinlichkeit von Komplikationen, der Verfügbarkeit besserer therapeutischer Lösungen und der qualitätsbereinigten Anzahl von Lebensjahren zu bestimmen des Lebens. Eine klarere Vorstellung von der Kostenökonomie der personalisierten Medizin wird es einfacher machen, die Notwendigkeit der Nutzung begrenzter Gesundheitsressourcen zu rechtfertigen.

Die Implementierung eines ergebnisorientierten Erstattungsmodells könnte auch Kosten-, Erstattungs- und Zugangsprobleme lösen. In diesem Fall würden Zahlungen nur geleistet, wenn der Patient innerhalb eines bestimmten Zeitraums auf die Behandlung anspricht. Patientenhilfsprogramme werden ebenfalls dazu beitragen, einen Teil der Kosten auszugleichen. Sie werden manchmal von Pharmaunternehmen angeboten, um berechtigten Personen verschreibungspflichtige Medikamente zu geringen Kosten oder sogar kostenlos zur Verfügung zu stellen.

Mit dem Aufkommen neuer Lösungen für eine wachsende Zahl von Pathologien wird der Bereich der personalisierten Medizin weiter wachsen. Angesichts der hohen Kosten und der geringen Patientenpopulation wird es von größter Bedeutung sein, einen schnellen und erschwinglichen Zugang zu diesen Therapien zu gewährleisten. Um dies zu erreichen, ist die Zusammenarbeit zwischen Pharmaunternehmen, Regierungsbehörden, Versicherungsunternehmen und Gesundheitseinrichtungen unerlässlich.