„Lassen Sie die Hohe Gesundheitsbehörde den Schrei der Familien hören“

Angesichts der Weigerung der Hohen Gesundheitsbehörde, Qalsody zuzulassen, schlägt Sabine Turgeman, die Generaldirektorin der Vereinigung zur Erforschung der Amyotrophen Lateralsklerose, Alarm. Der Freiwillige befürchtet, dass diese Entscheidung der Forschung ein Ende setzt und den Alltag der Patienten erschwert.

In Frankreich leiden demnach heute 8.000 Menschen an der Charcot-Krankheit oder ALSVerein zur Erforschung der Amyotrophen Lateralsklerose (ARSLA). Émilien, ein 35-jähriger Einwohner von Sens, ist einer dieser Patienten. Wie andere fand er Erleichterung in einer experimentellen Droge: Qalsody. Problem: Die Hohe Behörde für Gesundheit (HAS) hat die Behandlung nicht genehmigt und sollte ihre endgültige Entscheidung am 20. November treffen.

Sabine Turgeman, die Generaldirektorin von ARSLA, ist überzeugt, dass diese Entscheidung viele Patienten gefährdet und der Forschung ein Ende setzt. Sie beantwortete Fragen von Alexis Gaucher, Journalist für France 3 Bourgogne.

Sabine Turgeman : Sollte die negative Entscheidung der HAS aufrechterhalten werden, hätte dies mehrere negative Auswirkungen.dramatisch und auf mehreren Ebenen. Für die Betroffenen ist es bereits das erste Mal seit Jahrzehnten, dass a Behandlung erscheint bei ALS.

Bei der Bewertung dieser Behandlung denke ich natürlich, dass die HAS sie nicht berücksichtigt hat Was wir Real-Life-Daten nennen, also Daten von Patienten, die die Behandlung seit mehr als einem Jahr einnehmen und die auch Stabilität belegen der Krankheit. Die HAS ist bei ihrer aktuellen Doktrin geblieben, die darin besteht, Behandlungen zu bewerten gießen seltene Krankheiten von genauso wie bei normalen Krankheiten.

Es ist wirklich dringend erforderlich, dass wir an dieser Sichtweise arbeiten und dass die Gesundheitsbehörden dies berücksichtigen eine gewisse Flexibilität für Krankheiten, die genauso schwerwiegend sind und genauso schnell zum Tod führen wie die Charcot-Krankheit.

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ST: Das Labor muss die Behandlung der Patienten zu 100 % selbst finanzierenWir sollten auf eine Marktzulassung hoffen. Ich weiß nicht, was tun wird Biogenaber ich weiß nicht, ob du es weißtDarüber hinaus gibt es viele Labore, die sich der Behandlung seltener Krankheiten widmen auf eigene Kosten. Ich kenne nicht viele davon.

Die Entscheidung der HAS erhöht das Risiko erheblich zu sehen, dass dieses Arzneimittel Frankreich dauerhaft verlässt. Das andere schlechte Zeichen ist diese Entscheidung ist nicht nur das Gegenteil von dem, was Europa angenommen hat, sondern auch das Gegenteil Meinungen von Neurologen, die Experten für ALS sind.

Diese Entscheidung gefährdet den Einsatz und das Engagement zukünftiger Biotech-Unternehmen auf dem Gebiet der Charcot-Krankheit. Mit dieser Entscheidung wird die Botschaft gesendet: In Frankreich unterstützen wir eindeutig keine therapeutische Innovation. Bedauerlicherweise, für die Charcot-Krankheit, C’ist die einzige Hoffnung für diese kranken Menschen.

ST : Wenn es diese erste Ablehnung gab, haben wir wenig Hoffnung, dass sie eine Rückerstattung akzeptieren. Was wir verstehen müssen ist dass sie berücksichtigen die Daten Statistiken aus einem Prozess, der nur sechs Monate dauerte. In sechs Monaten können wir die Stabilität einer Krankheit nicht nachweisen.

Jedochin meinemseltene Damen, die nicht dumm sindCEs gibt nur 40 bis 50 neue Patienten pro Jahr, es ist sehr schwierig, Studien durchzuführen, die viel länger dauern. Weil Patienten sterben und nur sehr wenige sind berechtigt, an den Prüfungen teilzunehmen. Ich denke, es gibt zwei Jobsux zu tun : Berücksichtigen Sie die Daten die Ihnen zur Verfügung gestellt wurden, berücksichtigen die Realität der Dinge, nämlich eine Stagnation der Krankheit, wenn Sie sie viel länger einnehmen.

Lassen Sie uns gemeinsam die Bewertungsskalen für diese Daten überprüfen, damit wir in Zukunft innovative Behandlungen fördern können bei der Charcot-Krankheit. Ich hoffe, dass die HAS den alarmierenden Schrei der Familien gehört hat.